Niemann pick tipo c

Salve, hanno diagnosticato alla mia cuginetta di 9 anni la malattia Niemann Pick di tipo C.
Da quello che ho letto sul sito italiano dell' Associazione Italiana Niemann Pick e dalle parole dei medici non ci sono speranze di guarigione e la morte sopraggiunge in poco tempo.
Al Bambin Gesù ci hanno parlato di una nuova medicina sperimentale che viene dagli Stati Uniti, ma ancora non hanno saputo dirci neanche il nome.
Qualcuno ne è a conoscenza?
Ho deciso di scrivere qui su MedicItalia nella speranza di un miracolo che se avvenisse renderebbe normale la vita di un bambina e di noi tutti vicini a lei.
Grazie a tutti