Nuovo farmaco per la piastrinopenia cronica immune nei bambini

L'orizzonte terapeutico si è arricchito di un nuovo farmaco: ELTROMBOPAG, per la cura di questa insidiosa patologia dei bambini.

Eltrombopag è il primo agonista dei recettori per la trombopoietina che è un ormone prodotto dal fegato e dai reni che stimola la produzione di piastrine da parte del midollo osseo.

Il suddetto agonista recettoriale viene somministrato per via orale e consente la risalita della conta piastrinica. In uno studio randomizzato in doppio cieco svolto in 12 Paesi, tra cui anche l'Italia, si è potuto constatare la effettiva efficacia nei bambini, con insorgenza di pochi effetti collaterali, tra cui soprattutto infezioni del tratto respiratorio superiore.

L'ELTROMBOPAG, ancora in fase sperimentale, potrebbe essere una valida alternativa alle terapie convenzionali della piastrinopenia immune cronica dei bambini, con la possibilità quindi di evitare l'uso di farmaci biologici e la splenectomia, quest'ultima metodica gravata da maggiore suscettibilità alle infezioni per tutta la vita.

Bibliografia:

Grainger JD, Locatelli F, Chotsampancharoen T, et al.

Eltrombopag for children with chronic immune thrombocytopenia, a randomised, multicentre, placebo-controlled trial.

LANCET 2015