Pegcetacoplan: nuovo farmaco promettente per la degenerazione maculare atrofica (secca)
La degenerazione maculare senile di tipo atrofico, comunemente nota come maculopatia secca, è la prima causa di cecità irreversibile in età avanzata nei paesi industrializzati.
È quindi la patologia retinica più grave ed invalidante poiché, nella sua forma avanzata, l'atrofia geografica, può determinare la perdita completa della visione centrale.
Come curare la degenerazione maculare senile?
Negli ultimi anni numerose terapia sperimentali sono state proposte, ma tutte hanno fallito.
Se per le forme iniziali di maculopatia secca è possibile approcciare un cauto trattamento che si basa sulla fotobiomodulazione retinica, allo scopo di rallentare la formazione delle drusen retiniche, per le forme evolute, come l'atrofia geografica, potrebbe essere autorizzato a breve un nuovo farmaco che ha già superato tutte le fasi preliminari di sperimentazione.
Si tratta del Pegcetacoplan - molecola già nota e approvata per il trattamento di una malattia del sangue.
Il farmaco, iniettato per via intravitreale (come per i farmaci già utilizzati nella DMS essudativa), andrebbe ad inattivare la "cascata del complemento C3", ovvero una serie concatenata di eventi infiammatori responsabili della degenerazione fotorecettoriale.
I trials di fase I (Filly), II e III (OAKS e DERBY) hanno mostrato una regressione delle aree di atrofia retinica a fronte di buoni profili di sicurezza.
La sottomissione della NDA (New Drug Application) alla FDA (Food and Drug Administration) è prevista per febbraio 2023. L'autorizzazione da parte dell'EMA (Agenzia europea per i medicinali) dovrebbe pervenire per la fine di quest'anno.
Per approfondire:Maculopatie: vero o falso?
